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【比癌症还要残忍的疾病---渐冻症】干细胞疗法,为生命“解冻”
来源: | 作者:design-441 | 发布时间: 2024-04-07 | 1 次浏览 | 分享到:
"渐冻症"是一种罕见病,是世界卫生组织开列的五大绝症之一。“渐冻人”只能目睹自己身体逐渐死亡,却无能为力,因此渐冻症被认为是“比癌症还要残忍的绝症”。

 我头脑很清楚,但只有两眼会动;

  我有话要说,只是说不出来了;

  我很想吃东西,但是不能吞咽了;

  我不是植物人,只是全身渐渐不能动了……

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"渐冻症"是一种罕见病,是世界卫生组织开列的五大绝症之一。“渐冻人”只能目睹自己身体逐渐死亡,却无能为力,因此渐冻症被认为是“比癌症还要残忍的绝症”。



全球最有名的运动神经元病患者,是2018年3月14日去世的英国科学巨匠霍金。21岁时,霍金被确诊得了肌萎缩性侧索硬化症(渐冻症)。2005年之后,他彻底丧失了运动能力——连手部三根手指都不能活动了,只有两个眼珠可以自由移动。



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渐冻症的五个阶段  



01症状开始期:


罹病初期,可能手无法握筷,或走路会无缘无故跌倒;有的由声音沙哑开始,无任何明显症状。此时需由神经肌肉科医师作肌电图、神经传导速度、核磁共振等必要检查,以确定诊断。


02工作困难期:


已明显肢体无力,甚至萎缩,生活尚能自理,但在职场上则已出现障碍。此时需要适度休息,以免病情加重。


03生活困难期:


病程进入中期,手或脚,或手脚同时已有严重障碍,生活无法自理,可能也无法行走、穿衣、拿筷,且口齿不清。


04吞咽困难期:


进入中末期,四肢几乎完全无力,说话严重障碍,进食时容易呛到,有些需管灌喂食,否则易导致吸入性肺炎。


05呼吸困难期:


呼吸肌已受影响,呼吸困难,患者可能卧床,需使用呼吸器,有些患者会住进呼吸治疗中心或选择居家照护。


早诊早治是改善“渐冻人”患者预后的关键。



干细胞治疗渐冻症的新希望 



由于渐冻症的致命性和不可逆的进程,当前医疗手段无法完全治愈,寻找新的有效疗法迫在眉睫。而应用干细胞移植来阻止或延缓渐冻症的进展逐渐成为当今医学研究的热点。


脐带间充质干细胞具有多向分化特点,且获取简便、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥,具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能,成为治疗渐冻症最具潜能的干细胞。




干细胞治疗渐冻症的临床案例  



干细胞疗法被认为是治疗渐冻症最有希望的方法,已有诸多的案例证实其疗效确切。目前医学界认为,越早使用干细胞治疗渐冻症,越有利于阻止病情的发展,对病情的恢复也越有利。



临床案例一


广东省中医院为29位渐冻症患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗,治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天,言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前,上肢肌群肌力评分进一步增加,且言语功能评分明显高于治疗后第14天,由此证实脐带间充质干细胞移植治疗渐冻症效果好且安全。


肌肉力量,肌束震颤都有所缓解,语言、吞咽、呼吸都有所改善,评分增加。



临床案例二


采用自身前后对照研究,对30例渐冻症患者进行干细胞临床试验,鞘内注射联合静脉滴注治疗渐冻症,1周、1个月及3个月后复诊,采用ALSFRS评分量表及APPEL评分对患者神经功能评定。


结果显示:注射干细胞之后,语言吞咽等功能有所改善好转,神经功能损伤有所缓解降低,在一定程度上可延缓病情进展,未出现严重不良反应。


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ALSFRS量表评分包括语言、唾液分泌、吞咽功能、书写、行走等项目,分值越低神经功能损害越严重。


APPEL评分包括延髓功能评分、呼吸功能评分、肌肉力量评分、下肢肌肉功能评分和上肢肌肉功能评分,分值越高,神经功能损害越严重。