随着对外泌体越来越深入的研究，人们发现它发挥的作用可涉及多个领域，如免疫调控、肿瘤相关治疗、肝脏炎症及中枢系统感染性疾病等。
近年来，间充质干细胞来源外泌体已被鉴定为细胞间信息交流的潜在载体，外泌体相关的科学研究正在再生医学领域中大放光彩，关于外泌体的研究也有了突飞猛进的发展，外泌体在间充质干细胞修复损伤组织和组织再生中起到的关键作用而得到越来越多的重视。
外泌体具有多种生物学功能，主要可分为以下几点。
在过去，外泌体一直被认为是细胞代谢的废弃物。后来，研究发现外泌体可将网织红细胞成熟过程中多余的转铁蛋白受体清除。红细胞成熟过程中会释放外泌体，外泌体中富含大量转铁蛋白受体，而转铁蛋白受体可通过与热休克同源70KD蛋白相互作用而从红细胞表面消失。
细胞之间存在信息交流，它是多细胞生物中的关键过程，通常通过直接的细胞接触或分泌旁分泌因子转移来实现。外泌体作为间充质干细胞旁分泌的重要产物之一，是细胞交流过程中传递信息的一种关键物质，同样也被越来越多的研究证实在此活动中的重要性。
细胞内传递蛋白质以取代功能失调蛋白并调节细胞信号通路已被认为是调控细胞功能和治疗疾病的最直接和有效的途径。利用生物素键合外泌体可有效传递蛋白质和生物素结合物，突出了含叠氮外泌体胞内传递的优势和多功能性，该策略应易于适应各种亲和素融合或生物素结合药物的传递。
外泌体的体积微小，因此不易被机体免疫细胞识别和清除而表现出低免疫状态。树突状细胞是免疫系统中的重要细胞，研究发现由未成熟的树突状细胞释放的外泌体是介导自身免疫耐受的重要中介之一。
由外泌体呈递的供体MHC抗原可以调节同种异体移植排斥，并以供体特异性方式延长同种异体移植的存活时间，说明外泌体可以刺激或调节抗原特异性免疫反应。
癌症治疗需要具有低免疫原性和毒性的靶向药物递送载体，利用抗癌药物治疗肿瘤是抑制肿瘤的重要方法之一。
外泌体是治疗肿瘤疾病的一种新兴潜在手段。通过研究外泌体在紫杉醇(PTX)释放机制中的作用，发现用紫杉醇处理间充质干细胞后，间充质干细胞可以通过吸收和释放紫杉醇从而获得强大的抗肿瘤活性，进一步研究发现该药物被内化在间充质干细胞来源外泌体中并产生一定积累。
装载有紫杉醇的SR4987细胞（SR4987PTX）可分泌大量的紫杉醇，SR4987PTX来源外泌体对人胰腺癌细胞（CFPAC-1）具有很强的抗增殖活性，证明间充质干细胞能够通过外泌体包装和递送紫杉醇，成功为外泌体运载抗癌药物进行体内肿瘤治疗奠定了基础。
研究发现通过化学转染使小鼠未成熟树突状细胞来源外泌体表面含有Lamp2b，并与av整合蛋白特异性iRGD肽结合，从而可促进肿瘤的靶向性。静脉注射含阿霉素的iRGD-外泌体可将阿霉素传递到BALB/c裸鼠的肿瘤组织中，其能够抑制肿瘤生长而无明显毒性。
通过靶向配体修饰的外泌体可治疗性地将阿霉素递送至肿瘤，因此在临床应用中具有巨大的潜在价值。
